近日，由瓯江实验室、温州医科大学附属眼视光医院联合开展的一项临床研究取得突破性进展。在瓯江实验室吴文灿研究员带领下，经过充分调研与前期准备，团队成功开展了全球首例靶向BCMA通用型CAR-T细胞疗法治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），首例患者今天已顺利出院。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种自身免疫异常介导的中枢神经系统脱髓鞘疾病，临床主要表现为视力突然下降、眼球转动痛等，产生严重视神经炎和长节段横贯性脊髓炎，该疾病极易复发，高残致盲。据统计，超过90%未经治疗的NMOSD患者面临复发风险，产生不可逆的视觉损害，最终导致不可逆性视神经萎缩。尽管目前已有多种药物获批用于NMOSD治疗，不少药物疗效仍欠佳。
吴文灿研究员为国际著名的神经眼科专家，在视神经疾病诊治方面独具智慧。为探索治疗复发性/难治性神经系统自身免疫性疾病的新疗法，研究团队在他的带领下，对标国际前沿，确立“靶向BCMA通用型CAR-T细胞”为研究核心，探索其对自身神经免疫性疾病的治疗潜能。自2024年起，团队秉持循证与严谨原则，经过多轮优化试验设计，最终通过伦理及注册审批，“靶向BCMA通用型CAR-T细胞治疗复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病”临床研究正式获批立项。
为保障CAR-T细胞治疗安全顺利开展，团队选派医护骨干赴解放军总医院接受CAR-T专项进修，返回温州医科大学附属眼视光医院后组织开展全员规范化培训。首例患者受治期间，实施全流程标准化管理：患者入住层流单间，严格执行保护性隔离，最大限度降低感染风险；规范执行细胞输注标准流程；严密动态监测生命体征；建立细胞因子释放综合征（CRS）及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）分级识别与应急处置预案，一旦发生及时干预。
该患者长期受NMOSD折磨，无法看清眼前物体，承受着身体病痛与心理双重压力，身心疲惫。获悉温州医科大学附属眼视光医院拟开展此临床研究后，欣然前来求治。经团队全面评估，并详细告知研究目的及潜在不良反应后，患者及家属签署知情同意书，正式参与该临床研究。
CAR-T细胞完成规范化的回输后，受试者未见明显毒副反应，仅记录到一过性低热（≤38 ℃）。目前患者已停用全部免疫抑制剂，初步疗效评估靶细胞已清除成功。患者观察期结束后顺利离院。受试者及监护人对治疗结果很满意，评价很好，并对吴文灿研究员细胞治疗团队表达了诚挚感谢。
靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法是一种新型免疫治疗技术，可快捷、精准清除体内产生致病抗体的浆细胞，实现免疫重建，为难治性自身免疫疾病提供了前沿治疗策略。首例受试者顺利出院，证实了该通用型CAR-T细胞在NMOSD治疗中的安全性、可行性。研究者期待该策略有望诱导深度免疫耐受，进而阻断复发。后续将按方案进行系统性长期随访，以验证疗效持久性。首例成功，极大增强了团队的信心，为CAR-T疗法惠及更多自身免疫性眼病患者迈出了关键一步。
为了确保临床研究的安全性、可操作性，如有意愿者，请与研究者联系以了解更多的信息。
联系人：吴文灿研究员、主任医师、教授
门诊：周二、周四下午，名医特需门诊
咨询科室：温州医科大学附属眼视光医院2号楼十层五病区眼鼻相关微创专科病区
地点：温州医科大学附属眼视光医院
电话：0577-88068959，18701533866
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